Teràpia avançada contra el mieloma amb cèl·lules del propi pacient

L’Hospital Clínic ha rebut el vistiplau del Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Humà de l’Agència Espanyola del Medicament i Productes Sanitaris per utilitzar una nova teràpia avançada CAR-T en pacients amb mieloma múltiple en recaiguda. Es tracta del CAR-T ARI0002h, el segon tractament avançat de producció no industrial desenvolupada pels equips del Clínic i l’Idibaps i la primera creada íntegrament a Europa a demostrar eficàcia clínica en pacients amb mieloma múltiple.

Les teràpies CAR-T (anomenades així per les sigles en anglès Chimeric Antigen Receptor T-Cell o receptor d’antigen quimèric de cèl·lules T) són un tipus de tractament que s’elaboren a partir de l’obtenció de les cèl·lules T del pacient i d’una posterior modificació genètica per tal que puguin reconèixer i atacar cèl·lules canceroses. En el cas del CAR-T ARI0002h, s’han dissenyat específicament per atacar les cèl·lules del mieloma múltiple, un tipus de càncer que afecta les cèl·lules plasmàtiques a la medul·la òssia i que representa un 10% dels càncers de la sang.

Encara que existeixen diversos tractaments disponibles, molts pacients desenvolupen resistència, cosa que porta a recaigudes i a una necessitat urgent de disposar de noves teràpies per tractar-los. Tenir aquest nou tractament representa un gran avantatge per a ells i, alhora, mostra l’alt nivell de la recerca biomèdica i oncològica del país. Així ho ha destacat el conseller de Salut de la Generalitat de Catalunya, Manel Balcells, en la presentació d’aquest nou tractament: “Aquesta teràpia nova és excepcional i és el fruit d’un treball en equip, de moltíssimes persones de gran talent, i se suma a altres iniciatives d’alt nivell a Catalunya que ens fan ser referents per millorar la qualitat de vida de persones que pateixen diferents malalties com leucèmia, limfoma, mieloma o malalties hematològiques”.

El CAR-T ARI0002h ha estat desenvolupat íntegrament a l’IDIBAPS pel grup de recerca del Dr. Álvaro Urbano-Ispizua. En concret, és un CAR-T que es dirigeix contra l’antigen BCMA, que es troba a la superfície de les cèl·lules tumorals del mieloma. Dos estudis previs liderats pel Clínic-IDIBAPS havien mostrat l’eficàcia d’aquesta teràpia avançada i personalitzada en pacients que havien recaigut després d’almenys dues línies de tractament i estaven ja exposats als principals fàrmacs usats en aquesta malaltia.

Als dos estudis es va validar l’eficàcia del tractament del Clínic en un total de 60 pacients i els resultats van mostrar que el 95% dels pacients van mostrar resposta al tractament amb un perfil favorable de toxicitat. Elias Campo, director de l’IDIBAPS, ho veu clar: “La teràpia CAR-T és un exemple paradigmàtic de com la investigació biomèdica d’excel·lència millora la qualitat de vida de les persones”.